骨髓增生不良症候群 臨床試驗
Myelodysplastic Syndromes
成大醫院血液科 — 提供病患與家屬參考
疾病簡介
骨髓增生不良症候群 (Myelodysplastic Syndromes, MDS) 是骨髓造血幹細胞克隆性異常的一群疾病，骨髓雖有細胞但無法產生足夠且正常的紅血球、白血球或血小板，因此常見貧血、感染或出血傾向。MDS 依據 IPSS-R 或 IPSS-M 風險評分系統分為極低度、低度、中度、高度與極高度風險，治療策略依風險分群、染色體變異 (如 del(5q))、輸血依賴程度與身體狀況量身設計。部分高度風險 MDS 會進展為 AML。
治療進展
低度與中度風險 MDS 主要目標是改善輸血依賴、減少貧血症狀，常用藥物包括紅血球生成素 (EPO)、Lenalidomide (尤其針對 del(5q))、Luspatercept (TGF-β 配體陷阱) 等。新一代 TGF-β 配體陷阱 Elritercept (KER-050) 正在臨床試驗中。高度與極高度風險 MDS 治療目標則是延緩進展為 AML 與延長存活，使用低甲基化藥物 (Azacitidine、Decitabine)、合併 Venetoclax 或考慮造血幹細胞移植。
本院進行中的相關試驗(5 項)
如果您對 骨髓增生不良症候群 的診斷或治療， 或對下列本院進行中的試驗有任何疑問，歡迎至成大醫院血液科醫師門診諮詢評估。
一項第三期、多中心、開放標籤、隨機分組試驗，比較 Elritercept 與 Epoetin Alfa 用於治療 IPSS-R 極低危、低危或中危骨髓化生不良症候群且需要紅血球輸血之 ESA 未使用過成人受試者貧血之療效與安全性
A Phase 3, Multicenter, Open-Label, Randomized Trial to Compare the Efficacy and Safety of Elritercept versus Epoetin Alfa for the Treatment of Anemia Due to IPSS-R Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes in ESA-naïve Adult Participants Who Require Red Blood Cell Transfusions
這個藥會擋住骨髓裡讓紅血球「長不大」的訊號，讓紅血球能順利成熟，幫助身體製造更多紅血球，減少需要輸血的次數。
- •- 年滿 18 歲
- •- 確診為骨髓化生不良症候群 (MDS)，屬於低危險群 (極低、低或中度風險)
- •- 骨髓中芽細胞 < 5%
- •- 血液中內生性紅血球生成素 (EPO) 偏低 (< 500 U/L)
- …還有 6 項條件
一項第三期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 Elritercept (KER-050) 用於治療成人極低、低或中度風險骨髓化生不良症候群 (MDS) 合併輸血依賴性貧血之療效與安全性（RENEW 試驗）
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Elritercept (KER-050) for the Treatment of Transfusion-Dependent Anemia in Adult Participants with Very Low-, Low-, or Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) (RENEW)
TGF-β 配體陷阱 — 改善骨髓造血、減少對輸血的依賴。
- •極低度 / 低度 / 中度風險的骨髓增生不良症候群 (MDS)
- •16 週內持續輸血依賴 (1U / 8 週)
- •血清 EPO 介於 200–500
一項第 1 期、開放性、劑量調升及劑量擴增、多中心臨床試驗，目的在評估 ZE46-0134 對患有 FLT3 突變或Spliceosome突變之復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML) 成人的安全性、藥物動力學、藥效學和初步療效
pan-FLT3 與 IRAK4 抑制劑 — 同時阻斷急性白血病細胞兩條重要的生長訊號。
- •18 歲以上成人
- •復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML)
- •帶有 FLT3 突變或 spliceosome 突變 (SF3B1/SRSF2/U2AF1/ZRSR2)
- •體能狀態 ECOG ≤ 2
- …還有 1 項條件
Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 Bleximenib 用於急性白血病受試者且首次應用於人體的第 1 或第 2 期試驗
An Open-Label Study to Investigate the Absorption, Metabolism, And Excretion (AME) Of 14C-Bleximenib (JNJ-75276617) in Participants With Acute Leukemia
Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 (Bleximenib) — 阻斷某些急性白血病的關鍵基因驅動訊號。
- •復發或難治型急性白血病 (Phase 1) 或 AML (Phase 2，符合 WHO 2022 分類)
- •帶有 KMT2A 重組或 NPM1 突變
- •體能狀態 ECOG 0–2 (青少年 Performance ≥ 70)
A Phase 1/2, Open-Label, Dose-Escalation, Dose-Expansion Study of DSP-5336 in Adult Patients With Acute Leukemia and Other Selected Hematologic Malignancies, With and Without Mixed Lineage Leukemia (MLL) Rearrangement or Nucleophosmin 1 (NPM1) Mutation
口服 menin 抑制劑 (Enzomenib) — 阻斷某些急性白血病的關鍵基因驅動訊號。
- •18 歲以上成人
- •復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML) 或急性淋巴性白血病 (ALL)
- •帶有 MLLr 重組或 NPM1 突變 (依分組)
- •體能狀態 ECOG ≤ 2
- …還有 3 項條件