骨髓增生不良症候群臨床試驗

Myelodysplastic Syndromes

成大醫院血液科 — 提供病患與家屬參考

疾病簡介

骨髓增生不良症候群 (Myelodysplastic Syndromes, MDS) 是骨髓造血幹細胞克隆性異常的一群疾病，骨髓雖有細胞但無法產生足夠且正常的紅血球、白血球或血小板，因此常見貧血、感染或出血傾向。MDS 依據 IPSS-R 或 IPSS-M 風險評分系統分為極低度、低度、中度、高度與極高度風險，治療策略依風險分群、染色體變異 (如 del(5q))、輸血依賴程度與身體狀況量身設計。部分高度風險 MDS 會進展為 AML。

治療進展

低度與中度風險 MDS 主要目標是改善輸血依賴、減少貧血症狀，常用藥物包括紅血球生成素 (EPO)、Lenalidomide (尤其針對 del(5q))、Luspatercept (TGF-β 配體陷阱) 等。新一代 TGF-β 配體陷阱 Elritercept (KER-050) 正在臨床試驗中。高度與極高度風險 MDS 治療目標則是延緩進展為 AML 與延長存活，使用低甲基化藥物 (Azacitidine、Decitabine)、合併 Venetoclax 或考慮造血幹細胞移植。

本院進行中的相關試驗(4 項)

如果您對 骨髓增生不良症候群 的診斷或治療，或對下列本院進行中的試驗有任何疑問，歡迎至成大醫院血液科醫師門診諮詢評估。

急性骨髓性白血病 / 骨髓增生不良

招募中

IRB: AB-CR-113-089主持醫師：陳彩雲

Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 Bleximenib 用於急性白血病受試者且首次應用於人體的第 1 或第 2 期試驗

An Open-Label Study to Investigate the Absorption, Metabolism, And Excretion (AME) Of 14C-Bleximenib (JNJ-75276617) in Participants With Acute Leukemia

試驗藥品：Bleximenib (JNJ-75276617)

Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 (Bleximenib) — 阻斷某些急性白血病的關鍵基因驅動訊號。

合適參加的病人：

•復發或難治型急性白血病 (Phase 1) 或 AML (Phase 2，符合 WHO 2022 分類)
•帶有 KMT2A 重組或 NPM1 突變
•體能狀態 ECOG 0–2 (青少年 Performance ≥ 70)

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急性骨髓性白血病 / 骨髓增生不良

招募中

主持醫師：陳彩雲

A Phase 1/2, Open-Label, Dose-Escalation, Dose-Expansion Study of DSP-5336 in Adult Patients With Acute Leukemia and Other Selected Hematologic Malignancies, With and Without Mixed Lineage Leukemia (MLL) Rearrangement or Nucleophosmin 1 (NPM1) Mutation

試驗藥品：Enzomenib (DSP-5336)

口服 menin 抑制劑 (Enzomenib) — 阻斷某些急性白血病的關鍵基因驅動訊號。

合適參加的病人：

•18 歲以上成人
•復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML) 或急性淋巴性白血病 (ALL)
•帶有 MLLr 重組或 NPM1 突變 (依分組)
•體能狀態 ECOG ≤ 2
…還有 3 項條件

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急性骨髓性白血病 / 骨髓增生不良

招募中

IRB: AB-CR-114-052主持醫師：陳彩雲

一項第三期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 Elritercept (KER-050) 用於治療成人極低、低或中度風險骨髓化生不良症候群 (MDS) 合併輸血依賴性貧血之療效與安全性（RENEW 試驗）

A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Elritercept (KER-050) for the Treatment of Transfusion-Dependent Anemia in Adult Participants with Very Low-, Low-, or Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) (RENEW)

試驗藥品：Elritercept (TAK-226, formerly KER-050)

TGF-β 配體陷阱 — 改善骨髓造血、減少對輸血的依賴。

合適參加的病人：

•極低度 / 低度 / 中度風險的骨髓增生不良症候群 (MDS)
•16 週內持續輸血依賴 (1U / 8 週)
•血清 EPO 介於 200–500

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急性骨髓性白血病 / 骨髓增生不良

招募中

IRB: AB-CR-114-087主持醫師：陳彩雲

一項第 1 期、開放性、劑量調升及劑量擴增、多中心臨床試驗，目的在評估 ZE46-0134 對患有 FLT3 突變或Spliceosome突變之復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML) 成人的安全性、藥物動力學、藥效學和初步療效

試驗藥品：ZE46-0134

pan-FLT3 與 IRAK4 抑制劑 — 同時阻斷急性白血病細胞兩條重要的生長訊號。

合適參加的病人：

•18 歲以上成人
•復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML)
•帶有 FLT3 突變或 spliceosome 突變 (SF3B1/SRSF2/U2AF1/ZRSR2)
•體能狀態 ECOG ≤ 2
…還有 1 項條件

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請至成大醫院血液科醫師門診諮詢。醫師會根據您的病史與檢查資料，評估您的治療選項，並說明合適的臨床試驗。

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