什麼是臨床試驗？
成大醫院血液科 — 病患與家屬指南
臨床試驗是什麼
臨床試驗 (Clinical Trial) 是讓研究中的新藥物、新療法、新醫療器材在人體中進行的研究，目的在證明其安全性與療效。 所有目前我們使用的標準治療藥物，都曾經過臨床試驗證實有效後才能上市。臨床試驗是醫學進步、為病患帶來新療法的關鍵環節。
在血液科領域，過去 10 年因為臨床試驗的進展，許多疾病（如急性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等）的治療成績都大幅改善，過去難以治療的疾病現在已有多種新藥選項。
試驗分期
Phase 1
評估安全性、找出合適劑量。人數較少 (20–80 人)，多為已用盡標準治療的病患。
Phase 2
評估初步療效。人數 100–300 人，鎖定特定疾病或亞型。
Phase 3
比較新藥與標準治療。數百至數千人參與，是新藥能否上市的關鍵。
參加臨床試驗的好處
- •有機會取得最新治療 — 在新藥上市前提早使用，特別是對標準治療反應不佳的病患而言，臨床試驗可能是重要的治療選項。
- •密切的醫療照護 — 試驗團隊會根據計畫書定期追蹤您的反應，回診頻率與檢查項目通常比一般門診更密集，能更早發現問題並處理。
- •不需支付試驗藥費 — 試驗藥物與計畫相關的特殊檢查通常由藥廠或試驗計畫支付。
- •為醫學進步貢獻 — 您的參與將幫助未來的病患得到更好的治療。
可能的風險
- •副作用尚未完全掌握 — 特別是 Phase 1 試驗，因為人類使用經驗少，可能會出現未預期的副作用。試驗團隊會密切監控並及時處理。
- •新藥未必比標準治療更有效 — 雖然試驗藥物經過篩選才進入臨床研究，但有時結果可能與預期不同。
- •需配合較頻繁的追蹤 — 試驗回診頻率、檢查次數通常比一般門診多，可能需要較多時間與交通配合。
參加流程
- 1諮詢與評估 — 至成大血液科門診掛號，主持醫師會根據您的疾病類型、過去治療等評估合適的試驗。
- 2說明與知情同意 — 主持醫師、研究護理師會詳細說明試驗目的、藥物、流程、可能好處與風險。您有充分時間考慮後再決定簽署知情同意書 (Informed Consent)。
- 3篩選檢查 (Screening) — 進行抽血、影像、骨髓檢查等，確認您是否符合試驗收案條件。
- 4治療階段 — 開始試驗藥物治療，期間定期回診、檢查與追蹤反應。
- 5長期追蹤 — 治療結束後仍會繼續追蹤一段時間，以了解長期療效與安全性。
病患權益保障
- •IRB 倫理審查 — 每項試驗都必須經過人體試驗委員會 (IRB) 審查核可。IRB 由跨領域成員組成，會審查試驗計畫的科學性、安全性與倫理性。
- •知情同意書 — 您有權充分了解試驗內容後再決定是否參加。簽署後您仍可隨時退出，且不影響後續就醫權益。
- •安全監控機制 — 試驗期間有獨立的數據安全監測委員會 (DSMB) 監控所有參與者的安全資料，必要時可暫停或終止試驗。
- •個人資料保密 — 您的醫療資料會去識別化處理，僅有授權人員可存取。
常見問題
Q1. 參加臨床試驗要付錢嗎？+
通常不需要。臨床試驗使用的試驗藥物由藥廠提供，試驗所需的特殊檢查也由藥廠或試驗計畫支付。部分常規檢查（如健保給付範圍內的檢查）仍依一般就醫流程進行。詳細費用細節，主持醫師與研究護理師會在簽署知情同意書前向您完整說明。
Q2. 我可以隨時退出嗎？+
可以。參加臨床試驗是自願的，您隨時可以決定退出，且不會影響您後續的醫療權益。如果您決定退出，請告知主持醫師與研究護理師，團隊會協助您安排後續的標準治療或追蹤。
Q3. 萬一有副作用怎麼辦？+
試驗團隊會在治療期間密切監控您的反應與副作用，並依照試驗計畫書處理。臨床試驗有完整的安全監控機制，包括定期回診、抽血檢查與不良事件通報。若發生試驗相關的副作用，相關醫療照護費用會由藥廠或試驗計畫負擔。
Q4. 怎麼知道自己分到實驗組還是對照組？+
這要看試驗設計。許多第 3 期試驗採用「隨機分配」，由電腦隨機決定您分到哪一組，且部分試驗會「雙盲」（您、您的醫師都不知道您分到哪一組），目的是讓比較結果更客觀。試驗結束、解盲後您會知道分組結果。對照組通常使用目前標準治療，並非「安慰劑」，請放心。第 1、2 期試驗則通常所有人都接受實驗藥物。
Q5. 試驗結束後，我還能繼續用這個藥嗎？+
視情況而定。如果試驗藥物對您有效，部分試驗會有「延伸試驗」(extension study) 讓您繼續用藥；如果該藥物已在台灣核准上市，您可依正常程序取得；若尚未上市，主持醫師會協助您規劃後續治療。
Q6. Phase 1、Phase 2、Phase 3 有什麼不同？+
Phase 1（第一期）主要評估藥物的安全性、找出合適劑量，通常人數較少（20–80 人）。Phase 2（第二期）評估初步療效，人數約 100–300 人。Phase 3（第三期）為大規模試驗，比較新藥與標準治療的優劣，通常數百至數千人參與，是新藥能否上市的關鍵。Phase 4 為上市後的長期追蹤。
Q7. 我要怎麼知道哪些試驗適合我？+
請至成大醫院血液科門診掛號，主持醫師會根據您的疾病類型、過去治療紀錄、身體狀況等評估您可能合適的試驗，並向您完整說明試驗目的、藥物、流程、可能的好處與風險。您有充分時間考慮後再決定是否簽署知情同意書。
Q8. 誰會審查臨床試驗是否安全且合乎倫理？+
每項臨床試驗都必須經過「人體試驗委員會 (IRB)」的審查與核可，才能進行。IRB 由醫師、護理師、藥師、倫理學者、社會人士等組成，會審查試驗計畫是否科學上合理、是否充分保障參與者權益。試驗進行期間，IRB 也會持續監督。
本頁資訊為一般性介紹，個別試驗細節請依各試驗計畫書與主持醫師說明為準。