急性骨髓性白血病 臨床試驗
Acute Myeloid Leukemia
成大醫院血液科 — 提供病患與家屬參考
疾病簡介
急性骨髓性白血病 (Acute Myeloid Leukemia, AML) 是骨髓中骨髓細胞 (myeloid cells) 異常增生的血液癌症，俗稱「血癌」之一。患者骨髓被異常芽細胞 (blast) 取代，無法產生足夠的正常紅血球、白血球和血小板，常見症狀包括嚴重疲倦、容易瘀青或流血、反覆發燒感染。診斷依賴骨髓穿刺切片，並進行細胞遺傳學與分子檢測，這些檢測結果（如 FLT3-ITD、NPM1、IDH1/2、TP53 等突變）決定治療策略與預後。
治療進展
AML 治療在過去 10 年大幅進展。FLT3 抑制劑 (Midostaurin、Quizartinib、Gilteritinib) 改善 FLT3 突變病患的預後；IDH1/2 抑制劑針對 IDH 突變病患；Venetoclax (BCL-2 抑制劑) 合併低甲基化藥物已成為不適合密集化療病患的標準治療；Menin-KMT2A 抑制劑 (Bleximenib、Enzomenib) 為 KMT2A 重組或 NPM1 突變患者帶來新希望。
本院進行中的相關試驗(4 項)
如果您對 急性骨髓性白血病 的診斷或治療， 或對下列本院進行中的試驗有任何疑問，歡迎至成大醫院血液科醫師門診諮詢評估。
Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 Bleximenib 用於急性白血病受試者且首次應用於人體的第 1 或第 2 期試驗
An Open-Label Study to Investigate the Absorption, Metabolism, And Excretion (AME) Of 14C-Bleximenib (JNJ-75276617) in Participants With Acute Leukemia
Menin-KMT2A (MLL1) 抑制劑 (Bleximenib) — 阻斷某些急性白血病的關鍵基因驅動訊號。
- •復發或難治型急性白血病 (Phase 1) 或 AML (Phase 2，符合 WHO 2022 分類)
- •帶有 KMT2A 重組或 NPM1 突變
- •體能狀態 ECOG 0–2 (青少年 Performance ≥ 70)
A Phase 1/2, Open-Label, Dose-Escalation, Dose-Expansion Study of DSP-5336 in Adult Patients With Acute Leukemia and Other Selected Hematologic Malignancies, With and Without Mixed Lineage Leukemia (MLL) Rearrangement or Nucleophosmin 1 (NPM1) Mutation
口服 menin 抑制劑 (Enzomenib) — 阻斷某些急性白血病的關鍵基因驅動訊號。
- •18 歲以上成人
- •復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML) 或急性淋巴性白血病 (ALL)
- •帶有 MLLr 重組或 NPM1 突變 (依分組)
- •體能狀態 ECOG ≤ 2
- …還有 3 項條件
一項第三期、隨機分配、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 Elritercept (KER-050) 用於治療成人極低、低或中度風險骨髓化生不良症候群 (MDS) 合併輸血依賴性貧血之療效與安全性（RENEW 試驗）
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Elritercept (KER-050) for the Treatment of Transfusion-Dependent Anemia in Adult Participants with Very Low-, Low-, or Intermediate-Risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) (RENEW)
TGF-β 配體陷阱 — 改善骨髓造血、減少對輸血的依賴。
- •極低度 / 低度 / 中度風險的骨髓增生不良症候群 (MDS)
- •16 週內持續輸血依賴 (1U / 8 週)
- •血清 EPO 介於 200–500
一項第 1 期、開放性、劑量調升及劑量擴增、多中心臨床試驗，目的在評估 ZE46-0134 對患有 FLT3 突變或Spliceosome突變之復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML) 成人的安全性、藥物動力學、藥效學和初步療效
pan-FLT3 與 IRAK4 抑制劑 — 同時阻斷急性白血病細胞兩條重要的生長訊號。
- •18 歲以上成人
- •復發或難治型急性骨髓性白血病 (AML)
- •帶有 FLT3 突變或 spliceosome 突變 (SF3B1/SRSF2/U2AF1/ZRSR2)
- •體能狀態 ECOG ≤ 2
- …還有 1 項條件