骨髓增生性腫瘤 臨床試驗
Myeloproliferative Neoplasms
成大醫院血液科 — 提供病患與家屬參考
疾病簡介
骨髓增生性腫瘤 (Myeloproliferative Neoplasms, MPN) 是一群骨髓造血細胞克隆性增生的疾病，主要包括原發性骨髓纖維化 (Myelofibrosis, MF)、原發性血小板增多症 (Essential Thrombocythemia, ET)、真性紅血球增多症 (Polycythemia Vera, PV)。多數病患帶有 JAK2 V617F、CALR 或 MPL 基因突變。臨床表現依疾病類型而異：ET 患者血小板過高，有血栓或出血風險；PV 患者紅血球過多，常見頭痛、視力模糊、皮膚瘙癢；MF 患者則有貧血、脾腫大、夜間盜汗、體重減輕等症狀。MF 部分病患會進展為 AML。
治療進展
JAK 抑制劑 Ruxolitinib 為 MF 與 PV 的主要治療藥物，可改善脾腫大、症狀與整體存活。針對 ET，標準治療包括 Hydroxyurea、Anagrelide。新一代藥物正積極開發：LSD1 抑制劑 Bomedemstat (MK-3543) 在 ET 與 MF 臨床試驗中展現潛力；MDM2 抑制劑 Navtemadlin (KRT-232) 為 Ruxolitinib 反應不佳的 MF 患者提供新選項；BCL-XL 抑制劑 Navitoclax 合併 Ruxolitinib 也在臨床試驗中。
本院進行中的相關試驗(1 項)
如果您對 骨髓增生性腫瘤 的診斷或治療， 或對下列本院進行中的試驗有任何疑問，歡迎至成大醫院血液科醫師門診諮詢評估。
一項第3期、隨機分配、雙盲、附加試驗，在對Ruxolitinib反應未臻理想的骨髓纖維化患者中，評估Navtemadlin加Ruxolitinib相較於安慰劑加Ruxolitinib的安全性和療效
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Add-on Study Evaluating the Safety and Efficacy of Navtemadlin Plus Ruxolitinib vs Placebo Plus Ruxolitinib in JAK Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis Who Have a Suboptimal Response to Ruxolitinib
MDM2 抑制劑 (Navtemadlin) — 重啟 p53 介導的腫瘤細胞凋亡，搭配 Ruxolitinib 治療骨髓纖維化。
- •成人原發性骨髓纖維化、PV 後 MF、ET 後 MF
- •體能狀態 ECOG 0–2
- •TP53 為野生型 (隨機分配時確認)
- •Ruxolitinib 治療反應仍未達理想 (run-in 期間)
- …還有 1 項條件