再生不良性貧血 臨床試驗
Aplastic Anemia
成大醫院血液科 — 提供病患與家屬參考
疾病簡介
再生不良性貧血 (Aplastic Anemia, AA) 是一種骨髓造血幹細胞數量大幅減少、無法產生足夠紅血球、白血球與血小板的疾病,導致全血球減少 (pancytopenia)。臨床上會出現嚴重貧血、容易感染、容易瘀青或流血。原因可分為先天性(如范可尼貧血 Fanconi anemia)與後天性,後天性又可細分為自體免疫攻擊造血幹細胞(最常見)、藥物或化學物質毒性、病毒感染後等。診斷需骨髓穿刺切片,並排除其他疾病(如 MDS、PNH 等)。依嚴重程度分為非嚴重、嚴重 (SAA) 與極嚴重 (VSAA)。
治療進展
嚴重 AA 治療有兩大策略:一是異體造血幹細胞移植 (Allogeneic HSCT),特別適合年輕、有 HLA 相符兄弟姊妹捐贈者的病患;二是免疫抑制治療 (Immunosuppressive Therapy, IST),標準方案為 anti-thymocyte globulin (ATG) 合併 Cyclosporine,近年加入血小板生成素受體致效劑 Eltrombopag 後,反應率與整體存活均明顯改善。其他支持性治療包括輸血、抗感染藥物、生長因子 (如 G-CSF)。
本院進行中的相關試驗(0 項)
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